記者陳璽撼
又一款國產(chǎn)創(chuàng)新藥在上海瓜熟蒂落。
（略）藥監(jiān)局昨天宣布，國家藥品監(jiān)督管理局通過優(yōu)先審評審批程序批準北海康成（上海）（略）申報的注射用維拉苷酶β（商品名：戈芮寧）上市，適用于12歲及以上青少年和成人Ⅰ型和Ⅲ型戈謝病患者的長期酶替代治療。這是上海今年第4款獲（略）的國產(chǎn)1類創(chuàng)新藥。
戈謝病是一種因溶酶體中葡萄糖腦苷脂酶功能缺陷導致的常染色體隱性遺傳代謝病，會讓患者的肝脾腫大，嚴重時是正常肝脾體積的8倍。注射用維拉苷酶β能減少葡萄糖腦苷脂在體內(nèi)的貯積，從而發(fā)揮治療作用。
這款創(chuàng)新藥能較快注（略），離不開上海專業(yè)的營商服務(wù)。記者從（略）藥監(jiān)局了解到，它是全國首個境內(nèi)生物制品分段生產(chǎn)試點項目。
生物制品分段生產(chǎn)，是指將生物制品的生產(chǎn)工序進行劃分，通過集團內(nèi)協(xié)作或商業(yè)化委托等方式：（略）
近年來，隨著藥審制度改革不斷深化，業(yè)界對接國際通行規(guī)則開放生物制品原液和制劑分段生產(chǎn)的需求日益強烈。
“很幸運，我們在上海，否則這款創(chuàng)新藥絕不可能這么快落地。”北海康成藥政事務(wù)高級副總裁張苒表示，團隊懷著很強的使命感來加快新藥的研（略）進度，但此前有一個問題“邁不過去”——企業(yè)研發(fā)階段的原液和制劑分別在上海和江蘇的場地生產(chǎn)，如果不能放開分段生產(chǎn)試點，就必須進行技術(shù)轉(zhuǎn)移，將所有工序集中到一個場地，這必然耗費巨大的成本和時間，延緩產(chǎn)（略）速度。
在國家的支持下，生物制品分段生產(chǎn)試點工作被列入新一輪生物醫(yī)藥“上海方案”，由（略）藥監(jiān)局攻關(guān)破陣，其中最大的難點是風險管控。
“我們成立工作專班，走訪調(diào)研后，梳理出多場地工藝和質(zhì)控一致性、原液冷鏈運輸質(zhì)量保證等5個主要風險點，把這些因素管控起來，試點才能進入實質(zhì)性階段。”（略）藥監(jiān)局藥品監(jiān)管處處長史嵐介紹，確定風險點后，向前倒推出了設(shè)定試點的范圍和禁止情形，向后則順推出了質(zhì)量監(jiān)管方案和風險處置預案，從而形成了完整統(tǒng)一的質(zhì)量管理體系，得到國家藥品監(jiān)督管理局的認可。
國家藥品監(jiān)督管理局委托（略）藥監(jiān)局起草全國試點方案和現(xiàn)場檢查指南，并選擇北海康成（上海）（略）作為全國首個境內(nèi)生物制品分段生產(chǎn)試點項目。北海康成（上海）（略）作（略）許可持有人，（略）生產(chǎn)，（略）生產(chǎn)。
“分段生產(chǎn)一個很大的風險點在于各階段的生產(chǎn)和檢驗數(shù)據(jù)‘各自為政’。”史嵐表示，（略）、（略）專門為此創(chuàng)新了串聯(lián)檢查等方式：（略）
張苒感慨，檢驗、審評、核查、生產(chǎn)許可等注（略）的各個環(huán)節(jié)，企業(yè)有所呼必有所應(yīng)，在審評監(jiān)管部門幫助下少走了很多“彎路”，“本以為要下半年才獲（略），沒想到好消息這么快就來了”。
今年截至目前，上海已有4款國產(chǎn)1類創(chuàng)新藥、6款Ⅲ類創(chuàng)新醫(yī)療器械獲（略）。上海藥監(jiān)部門表示，將針對重點產(chǎn)品和項目持續(xù)實施提前介入、專人專班、一企一策、全程指導等服務(wù)措施，助力創(chuàng)新產(chǎn)品研（略），同時，加強產(chǎn)（略）后監(jiān)管，保障患者用藥用械安全。